渐冻症(ALS)治疗
1.鞘内注射Treg细胞疗法:
临床研究:郑州大学医科院学术副院长张毅教授与上海赛尔欣生物医疗科技有限公司合作,开展了全球首例鞘内注射Treg细胞治疗渐冻症的临床研究。研究结果显示,患者治疗后ALSFRS-R量表评分和握力值较基线明显提升并保持稳定,肺功能(FVC)恶化速率下降,且全程未发生免疫排斥或严重不良事件。
疗效验证:首例接受治疗的患者在治疗后7天手指灵活性提升,痉挛频率下降;4个月后已从无法自主抬头恢复至可独立完成日常进食、上楼梯。目前,已有5例患者成功入组该临床试验,首例完成全部治疗的患者状态稳定。
2.同种异体Treg细胞疗法:
临床研究:有研究使用源自脐带血的冷冻保存同种异体调节性T细胞(Treg)治疗渐冻症,通过多次静脉输注给药。结果显示,患者病情进展显著减缓,治疗前ALS功能评定量表修订版(ALSFRS-R)评分平均每月下降-1.66分,治疗期间下降速度显著减缓至每月-0.41分,治疗后每月小幅下降-0.60分。
治疗方案:该疗法在门诊通过外周静脉注射给药,每位患者接受1亿个细胞的标准化固定剂量。治疗方案包括第一个月每周输注一次,之后六个月每月输注一次,并可根据医生判断选择是否继续给药。
3.自身免疫性疾病治疗
多发性硬化症:研究发现,未经治疗的多发性硬化症患者血液中Treg细胞数量和抑制活性明显降低。一项针对系统性红斑狼疮的I期临床试验结果表明,Treg细胞注射至体内后能够自行转运至病变部位,改善疾病状态。
类风湿关节炎:有公司正在开发用于难治性类风湿关节炎的基于CAR的新型Treg细胞疗法,旨在直接作用于炎症部位,产生持久的临床应答。
4.器官移植治疗
肾移植:研究表明,向肾移植患者体内输注Treg细胞能有效抑制异基因免疫应答,并诱导人体产生新的Treg细胞。患者在移植后两年内没有出现与输注相关的副作用。
肝移植:移植受者的预后取决于Th1类细胞、Th17细胞与Treg细胞之间的相对平衡。向肝移植患者体内输注Treg细胞可能有助于延长移植物存活并提高患者生存质量。